▌ 导语
据大通福克斯美国会诊中心（CMAA）了解：近期，致力于开发异体CAR-T疗法的Cellectis公司宣布，美国FDA允许其在研产品UCART123的临床试验继续进行，治疗急性骨髓性白血病，以及母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）。最新相关资讯信息，大通福克斯美国会诊中心（CMAA）将持续为您报道。
这款疗法针对的是急性骨髓性白血病以及BPDCN癌细胞表面上普遍表达的CD123抗原。今年2月，它成为了首款经过美国FDA批准进入临床试验的通用型CAR-T疗法。多名患者随后入组，接受治疗。
新药研发的道路从来不是坦途，突破性的创新疗法研发尤其如此。在这项早期临床试验中，一名患者不幸去世，这也让美国FDA在9月4日决定暂停这项试验，好在安全性上做重新设计。
在和美国FDA进行讨论后，Cellectis决定对目前UCART123的1期临床试验进行以下改动：
1、降低UCART123细胞水平至每公斤62500个。
2、降低环磷酰胺（cyclophosphamide）的用量至每天每平方米750毫克，持续3天。每日最高剂量不超过1.33克。
3、在UCART123细胞输注当天引入特定的标准，它们包括没有在淋巴细胞清除后发生新的不受控的感染，没有发热，只使用替换剂量的糖皮质激素，没有器官出现功能障碍。
4、确保每种治疗方案接下来的3名患者年龄都低于65岁。
5、确保接下来的患者招募是AML123与ABC123两种方案的交错，两项研究的患者招募间隔应不小于28天。
目前，Cellectis正在与研究人员和临床试验中心共同合作，以取得机构审查委员会（IRB）对于修改的批准。如果一切顺利，Cellectis将恢复对患者的招募。
据大通福克斯美国会诊中心（CMAA）了解：近期，致力于开发异体CAR-T疗法的Cellectis公司宣布，美国FDA允许其在研产品UCART123的临床试验继续进行，治疗急性骨髓性白血病，以及母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）。最新相关资讯信息，大通福克斯美国会诊中心（CMAA）将持续为您报道。
这款疗法针对的是急性骨髓性白血病以及BPDCN癌细胞表面上普遍表达的CD123抗原。今年2月，它成为了首款经过美国FDA批准进入临床试验的通用型CAR-T疗法。多名患者随后入组，接受治疗。
新药研发的道路从来不是坦途，突破性的创新疗法研发尤其如此。在这项早期临床试验中，一名患者不幸去世，这也让美国FDA在9月4日决定暂停这项试验，好在安全性上做重新设计。
在和美国FDA进行讨论后，Cellectis决定对目前UCART123的1期临床试验进行以下改动：
1、降低UCART123细胞水平至每公斤62500个。
2、降低环磷酰胺（cyclophosphamide）的用量至每天每平方米750毫克，持续3天。每日最高剂量不超过1.33克。
3、在UCART123细胞输注当天引入特定的标准，它们包括没有在淋巴细胞清除后发生新的不受控的感染，没有发热，只使用替换剂量的糖皮质激素，没有器官出现功能障碍。
4、确保每种治疗方案接下来的3名患者年龄都低于65岁。
5、确保接下来的患者招募是AML123与ABC123两种方案的交错，两项研究的患者招募间隔应不小于28天。
目前，Cellectis正在与研究人员和临床试验中心共同合作，以取得机构审查委员会（IRB）对于修改的批准。如果一切顺利，Cellectis将恢复对患者的招募。
今年是CAR-T疗法的元年，我们也已经见证了两款CAR-T疗法的上市。如果通用型CAR-T疗法能够顺利问世，对于患者来说无疑又多了一条全新的治疗方案。我们期待这一天的尽早到来！
参考资料
[1] FDA Lifts Clinical Hold on Cellectis Phase 1 Clinical Trials with UCART123 in AML and BPDCN
[2] FDA gives Cellectis a green light to relaunch off-the-shelf CAR-T studies — with several strings attached[3] 来源药明康德
大通福克斯美国会诊中心（CMAA）是一家专注于为中国患者提供美国高端精准医疗咨询和服务的专业机构。自成立至今，已经为许许多多的中国患者提供了这样的服务，不仅让他们体会到了高端的，专业的服务，而且接受了精准的，个体化的治疗。最重要的是，通过中心提供的服务，很多病人获得了满意的，甚至是超越他们期望的治疗效果。
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