CAR T-细胞疗法，有效治疗急性淋巴细胞白血病 -赴美就医-远程会诊-大通福克斯美国本土机构

▌ 导语

据大通福克斯美国会诊中心（CMAA）了解：费城儿童医院的医生-研究员在第60届美国血液学会（ASH）年会上公布了Kymriah(R)*的最新功效和安全数据。最新相关资讯信息，大通福克斯美国会诊中心（CMAA）将持续为您报道。

Kymriah(R)*是首个获得美国食品和药物管理局（FDA）批准的用于治疗高侵袭性血癌的个体化CAT-T细胞基因免疫疗法，这也是世界上首个致力于克服CAR-T细胞耐药性的研究。

费城儿童医院癌症免疫治疗项目主任和细胞治疗和移植部主任、宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院儿科学教授Stephan Grupp, MD, PhD说，ELIANA的最新、长期分析，全球首个面向复发性或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童或青年患者的Kymriah（tisagenlecleucel）CAR-T细胞治疗注册试验显示，一次用药后的3个月内82%的患者病情得到了缓解，24个月内62%的患者实现了无复发生存。

费城儿童医院与诺华和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院合作开展研究项目，观察到的安全性状况与以前报告的结果相符，没有出现新的安全问题。

Grupp医生说：“这种个体化、细胞基因疗法出现之前，我们采用CAR-T细胞治疗的患者，生存率约为10%，当我们于2012年治疗我们的首个患者的时候，我不敢想象我们患者的缓解率能够达到82%。以后我们又治疗了数百个患者，我们能够说这些已经安全实现持久缓解的孩子极有可能实现长期的疾病控制，我们希望这是他们所需要的最后一次治疗。”

嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法是从基因方面修改患者的免疫细胞，使它们能够追杀白血病细胞。

2012年宾夕法尼亚大学和诺华合作进一步研究、开发和商业化Kymriah。

费城儿童医院是全球第一个将这种疗法用于儿童白血病治疗的医院。

在ASH年会上，费城儿童医院的研究人员称，他们发现一些患者接受CAR-T细胞治疗后，并没有对CAR-T细胞疗法产生持久的反应，这是由于T-细胞衰竭或死亡导致的，而T-细胞衰竭或死亡的原因是由于人体自然发生了免疫系统抑制。

这种药物增加了对于CAR-T细胞疗法起作用的免疫检查点PD-1（程序性细胞死亡因子1）抑制剂，从而延长了治疗的反应时间，改善了复发性/难治性急性淋巴细胞白血病患儿的预后。

研究负责人、费城儿童医院癌症免疫治疗项目科学家和肿瘤医师Shannon Maude, MD, PhD说，费城儿童医院的小型、单中心研究评估了14位年龄在4-17岁之间的儿童，所有这些患儿都接受了CD19主导的CAR-T细胞疗法，并且联合使用了pembrolizumab或纳武单抗。由于增加了PD-1阻滞剂，50%的患者保持了部分或完全缓解。

Maude医生说：“当我们给予检查点抑制剂的时候，似乎解除了人体的免疫系统对于T细胞的抑制，这使T细胞能够‘专心’杀灭癌细胞。这种联合用药可以克服某些CAR-T细胞患者的耐药性。提高治疗的反应率，克服耐药性，对于那些已没有其他治疗选项的孩子非常重要。”

费城儿童医院肿瘤科主任、儿童癌症研究中心主任Stephen Hunger, MD说：“从我们无与伦比的免疫治疗项目治疗第一位患者开始，迄今我们采用这种创新型疗法治疗的患者已经超过世界上任何一家儿童医疗机构。现在，我们的临床和研究团队继续推动项目的开展，寻找改善CAR-T细胞疗法的方法，以便使更多年轻的癌症患者能够受益于它。在努力引进和完善基因疗法方面，我们医院仍然无人超越”

Grupp医生、Maude医生和他们的团队将继续随访这些患者和探索联合治疗策略，改善CAR-T细胞疗法的预后，随着多项临床研究试验在费城儿童医院的展开，CAR-T细胞疗法有望取得进一步的改善，并将用于更多的儿童癌症患者。

原文网址：
https://www.chop.edu/news/car-t-cell-therapy-hailed-transformative-pediatric-medicine