▌ 导语：
软组织肉瘤是对一系列发生于各类软组织（包括脂肪、筋膜、肌肉、纤维、淋巴及血管等）中的恶性肿瘤的统称，故其肿瘤的细胞来源是多样化的。手术切除是软组织肉瘤的常用治疗方式。当肿瘤的恶性程度发展到一定的水平时，则会结合采用化疗和放疗。而对于发展到晚期的软组织肉瘤，常规的治疗手段往往无法取得较好的效果。目前，晚期软组织肉瘤确诊患者的中位生存期只有12-16个月。
关于olaratumab这种单抗药物，故事还要从四年前说起。那时，还在纪念斯隆-凯特琳癌症中心进行研究工作的Gary K. Schwartz博士发现，许多软组织肉瘤患者的肿瘤细胞表面均过表达有血小板衍生生长因子受体α（PDGFRα），后者本身也是一种激酶，在肿瘤生长中发挥有重要作用。不仅如此，当人为下调体外培养的软组织肉瘤细胞或者抑制其激酶活性后，肿瘤的生长都会被明显抑制。
之后，Gary K. Schwartz博士便很快与礼来旗下的ImClone公司合作，启动了临床试验，以测试PDGFRα的全人化单抗olaratumab对软组织肉瘤的疗效。同时，他们还测试了将olaratumab与软组织肉瘤的常规化疗药物阿霉素（doxorubicin）的联合治疗效果。
▲阿霉素结构
最近，这一药物的一项2期临床试验结果发表于知名医学期刊《柳叶刀》（The Lancet）。该试验共有133名不可切除性或转移性晚期软组织肉瘤患者参与。结果显示，仅服用阿霉素的患者的中位生存期为14.7个月，而当同时使用阿霉素和olaratumab后，中位生存期则显著延长至26.5个月。同时，olaratumab的加入并未明显加重阿霉素的副作用。
不仅如此，olaratumab一项更大规模的3期临床试验也已于近期完成，只是结果尚未完全公布。事实上，olaratumab的疗效已经得到了初步认可。就在今年五月，美国FDA授予olaratumab优先审评资格认定，用于治疗已对化疗或放疗无效的晚期软组织肉瘤患者。至此，olaratumab已荣获FDA的突破性疗法、优先审评、加速通道和孤儿药四项资格认定。
▲哥伦比亚大学Gary K. Schwartz教授
“从临床前研究的数据上看，我们起初以为olaratumab能够将这些患者的生命延长几个月，然而实际改善的效果明显超出了我们的意料，”临床试验的领导者、如今已是哥伦比亚大学医学教授的Gary K. Schwartz博士表示：“尽管软组织肉瘤仍是一种致命的疾病，但我相信，我们可能已经走在一条正确的道路上。我们将继续前行。”
[1] Combining new and old drugs improves survival for soft-tissue cancer patients
[2] FDA Grants Priority Review for Lilly's Olaratumab, an Investigational Medicine for Advanced Soft Tissue Sarcoma
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