▌ 导语：
在过去的2017年8月，美国食品药品管理局（FDA）批准了第一项用于白血病治疗的基因疗法。仅在美国，大约每9分钟就有一人死于白血病，对于这项被批准的基因疗法，许多人称之为“具有历史意义的决定”！
2017年，预计将有62130例新确诊的白血病患者，并预计有24500人死于白血病。白血病死亡率在所有肿瘤的死亡率中排名第6。目前估计有超过363704名白血病患者处于带病生存状态或缓解状态。
研究人员一直在研究白血病的基因疗法作为一种有前景的治疗新选择。基因疗法使用一种基因嵌入患者的细胞从而代替使用手术或药物来治疗或预防疾病。
目前主要有3种方法正在进行试验，用于治疗目前没有其他治疗方法的患者：第一种方法是使用健康基因替换突变或致病基因。另一种方法是“剔除”或者“失活”失去正常功能的基因。第三种方法是通过将一种新的基因引入体内从而对抗疾病。
2017年8月30日，美国食品药品管理局（FDA）批准了一种用于白血病的新基因疗法—这是美国首次批准使用的基因疗法。虽然这在美国是历史第一次批准使用此类疗法，但是在欧洲市场上已经有2种可用于基因遗传疾病的基因疗法。
本次新的肿瘤治疗方法是由诺华公司研发，被称为Kymriah。这种方法是使用上述的第三种基因治疗方法，也就是通过基因修饰白血病患者的免疫细胞。这种疗法包含从患者体内移除T细胞（白细胞在人体细胞免疫中具有非常重要的作用，它们可以直接杀灭感染细胞或肿瘤细胞）和为嵌合抗原受体（CARs）引入一种蛋白编码基因。嵌合抗原受体可以引导T细胞至特定靶点并消灭白血病细胞。
T细胞一旦经过修饰后，就可以回输至患者体内。这种治疗技术存在很高风险，可能引起严重的副反应。但是，诺华公司该项基因疗法的临床试验结果显示：63名确诊为B细胞急性淋巴细胞白血病的年轻患者在治疗后3个月的缓解率达到了83%。
一个顾问团在7月召开会议，讨论了诺华公司突破性基因疗法治疗白血病的相关风险和收益，尽管提出了一些安全问题，但还是得到了FDA一致的通过，《科学》杂志也在最近对此进行了相关报道。尽管这一疗法的批准让人振奋，但治疗的高成本和供应问题成为了患者的担忧。尽管价格低于预期，但是诺华公司该项基因疗法的费用是47.5万美元/人。
此外，鉴于该项治疗生产的复杂性，而且需要在专业机构中的每个患者进行特定的细胞修饰，因此潜在的短缺问题是迄今为止在临床试验中出现的一个问题。
这项技术的进步令人为之振奋，诺华公司的白血病基因疗法获得批准，不仅可以改变确诊白血病患者的治疗方法，还可以为其他基因疗法在未来的遗传病和其他肿瘤的治疗中提供希望。
▌ 延伸阅读
1、Caris分子图谱会诊
现在，随着检测技术的发展，让精准治疗癌症成为一种可能。通过准确检测患者的肿瘤生物标志物，可以为患者找到理想、合适的靶向药物或临床治疗方法，为患者的生活质量的提升和寿命的延长有着很大的意义！Caris生命科学公司（以下简称Cairs）是目前唯一一家以循证医学为基础，提供完整生物标志物的肿瘤分子表达图谱会诊和分析的机构，确保为患者出具每一个数据的高度精准性，为临床治疗带来最大支持。
分子图谱适合什么样的患者？
• 适合患有少见肿瘤并经历过几轮治疗方案的患者。分子图谱指导下的治疗方案有90%与原先所选择治疗方案不一致。• 适合临床上难治性肿瘤患者。几乎所有的患者，通过分子图谱发现了合适的药物。其中27%的患者找到非常成功的二次治疗方案，使得患者能够体会到更长的生存时间和无疾病进展期。
Caris能为肺癌患者带来什么？
• 世界上认证级别最高的实验室检测• 准确分析患者的肿瘤生物标志物
• 为患者提供个体化精准治疗方案
• 为肿瘤医生的临床决策提供依据
• 避免试药过程，减少无效药物副作用
• 增加患者治疗机会
• 降低总体经济负担
• 显著延长患者生存期
• 指导参加新药临床试验
2、质子治疗
质子治疗是治疗癌症的最有效手段之一，在消灭肿瘤细胞的同时，可降低放疗引起的毒副反应。光子在射束路径上，特别是出射路径上引起电离损伤。
而质子不同于光子，穿透组织后，将大部分能量沉积在一定深度，并且能够保持器官剂量体积限量的同时，减少健侧肺、心脏、食管和脊髓等危及器官的照射。质子治疗将为基础肺功能较差或接受同步化疗易发生较严重毒性反应的患者带来明显益处。
质子治疗可以为患者做什么？
• 实现最大化肿瘤治疗剂量• 实现最小化健康组织照射剂量
• 明显改善患者生活质量
• 降低60%放疗副作用
• 获得最高治疗预后性价比
• 儿童肿瘤的最佳放疗选择
• 降低继发性肿瘤的发生率
• 可用于治疗后复发的患者
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