▌ 导语：

今日，美国FDA宣布批准Jazz Pharmaceuticals的新药Vyxeos上市，用于治疗两种急性骨髓性白血病（AML）。值得一提的是，这款创新疗法，是癌症化疗领域在40多年里取得的一大突破！

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AML是一种病发于骨髓，进展快速的癌症。根据美国国家癌症研究所（National Cancer Institute）估计，全美今年将有超过21000个新病例，并有超过10000名患者死于该疾病。在所有AML患者中，有8%-10%的患者属于“化疗或放疗有关的AML”（T-AML），另外有部分患者由于血液疾病和其他癌细胞的突变，会出现“骨髓增生异常相关变化的AML”（AML-MRC）。这两类患者的预后极不乐观，预期存活时间非常短。因此，他们也急需全新的治疗手段。

由Jazz Pharmaceuticals带来的Vyxeos是一款复方脂质体注射剂，由柔红霉素（daunorubicin）和阿糖胞苷（cytarabine）两款药物以44mg/100mg的比例组合而成。这款疗法由于其创新性和潜在的治疗前景，得到了业界的普遍好评。先前，它曾获得美国FDA颁发的孤儿药资格、突破性疗法认定、以及快速通道资格。自启动滚动新药申请后，这款疗法又获得了优先审评资格。

在一项有309名患者参与的临床试验中，Vyxeos的安全性与疗效得到了验证。这些招募的患者均为新近诊断的T-AML或AML-MRC患者，他们随机被分为两组，一组接受Vyxeos的治疗，一组接受阿糖胞苷与柔红霉素的直接治疗（经典的7+3疗法）。试验表明，接受Vyxeos治疗的患者，中位总生存期达到了9.56个月，较对照组的5.95个月有显著提高。它的安全性也得到了充分的评估。综合这些数据，美国FDA批准让这款突破性疗法上市。

“针对特定高风险的AML患者群体，Vyxeos是首款获批的疗法，”美国FDA肿瘤卓越中心与药物评估和研究中心下属血液学和肿瘤学产品办公室的Richard Pazdur博士说道：“Vyxeos将两种常见的化疗疗法组合到一起，比起它们的单独使用，能帮助一些患者活得更久。”

▲Jazz Pharmaceuticals的总裁兼首席执行官Bruce Cozadd先生

（图片来源：Intelligent Fanatics）

“Vyxeos是40多年来，针对这些患者群体的首个全新化疗突破，” Jazz Pharmaceuticals的总裁兼首席执行官Bruce Cozadd先生说道：“我们承诺解决血液癌症群体的未满足需求，美国FDA对Vyxeos的批准也反映了这一点。”

“Vyxeos是针对这一患者群体，首个在随机的3期临床试验中，较标准疗法显著延长总体生存期的化疗方案，” Moffitt癌症中心的恶性血液学系主任Jeffrey E. Lancet博士说：“这些患者的预后都很差，美国FDA的批准带来了一项受欢迎的治疗新进展。”

参考资料：
[1] Jazz Pharma (JAZZ) Vyxeos Scores FDA Approval in Two AML Types

[2] FDA approves first treatment for certain types of poor-prognosis acute myeloid leukemia

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