▌ 导语：

Medivir AB近日公布了一项2期临床试验的有效性和安全性数据，研究显示每日两次局部使用含1%的remetinostat凝胶治疗蕈样真菌病(Mycosis Fungoides，MF)型早期皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)，可以减轻患者的皮肤损伤。此外，由此病引起的患者瘙痒的也得到了显著改善。

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皮肤T细胞淋巴瘤是一种罕见慢性血液癌症，主要症状呈现在皮肤组织上。根据美国国家癌症研究所（National Cancer Institute），最常见的CTCL是MF变体形式。在美国，MF影响约2万病人，每年估计有1500例新增病例，其中约75％具有早期疾病症状。患者往往长期处于此阶段，并且需要针对该疾病进行长期的局部性治疗，这一漫长治疗措施也大大降低了患者的生活质量。一小部分患者继续发展成为皮肤肿瘤或全身性疾病，此时他们便需要全身性抗癌治疗。

Remetinostat是一种独特的局部组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂。Remetinostat设计为在皮肤上有效，但在血液中可迅速降解，以避免与全身使用的HDAC抑制剂产生相关不良影响。

▲Remetinostat分子结构式

Remetinostat的2期临床试验在美国5个不同的临床中心募集了60名IA-IIA期MF患者。患者随机分为三组，第一组患者接受每日两次含0.5%的remetinostat凝胶，第二组接受每日一次含1%的remetinostat凝胶，以及第三组接受每日两次含1%的remetinostat凝胶，治疗持续进行12个月。

本研究的主要终点是使用损害严重程度综合评价指标，评估患者对治疗有完全或部分缓解的比例。这项研究的剂量反应显示，接受最高剂量的第三组患者缓解最多，达40%（8/20），包括1例完全缓解。第一组和第二组的缓解率分别为25％（5/20）和20％（4/20）。研究次要终点使用视觉模拟量表(VAS)，对研究期间内每月瘙痒症状的治疗效果进行评估。在有严重的瘙痒患者中，第三组患者降低瘙痒的比例最多，达80%。第一组和第二组患者的瘙痒减少分别为50%和37.5%。瘙痒减少的定义为在超过 4周期间内，根据VAS评分，从基线起至少有30毫米的减少。

▲Medivir AB的首席医学官John Öhd博士

“Remetinostat治疗CTCL病变和与早期CTCL相关的瘙痒的临床试验观察和安全资料非常令人感到鼓舞，” Medivir AB的首席医学官John Öhd博士说：“考虑到此类癌症的慢性本质和当今有限的治疗手段，早期CTCL患者需要新的治疗方案，有效的控制疾病的症状并且可以长期安全使用。2期临床研究的结果支持了remetinostat发展成为一个关键的临床项目。


这些数据发表于欧洲癌症研究与治疗机构(EORTC)于近日在伦敦举行的皮肤淋巴瘤工作组会议的一份摘要上。研究的细节将由MD Anderson癌症中心的内科和皮肤学教授Madeleine Duvic博士在医学会议上公开。根据2期临床试验的研究结果，Medivir希望与监管部门会面，讨论在MF型CTCL患者中，使用remetinostat进行治疗的关键临床项目的设计。我们期待这款药物在未来的临床试验中顺利进行，早日为皮肤癌患者带来康复。

参考资料：

[1] Medivir (MVRBF) Release: Remetinostat Phase II Data Demonstrate Efficacy On Skin Lesions, Reduction Of Itching And High Tolerability In Patients With Early-Stage MF-Type CTCL

[2] Remetinostat phase II data demonstrate efficacy on skin lesions, reduction of itching and high tolerability in patients with early-stage MF-type CTCL

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