▌ 导语：

大通福克斯美国会诊中心总部与宾夕法尼亚大学医学中心、美国费城儿童医院同在美国东部费城，我们之间建立了多年的紧密合作，可帮助患者提供绿色通道、快速转诊、缓解病痛、提供优质的医疗服务。

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CAR-T疗法 很多人会不由自主的把癌症和死神挂上钩，病魔带来身体和心灵的折磨都把人摧残的半死。7岁的美国女孩艾米丽在B细胞急性淋巴细胞白血病两次复发后，接受了CAR-T疗法的临床试验，治疗后她体内的癌细胞消失。至今已5年没有复发。

关于CAR-T疗法

8月底，诺华公司宣布了一则爆炸新闻，美国FDA已批准其突破性CAR-T疗法Kymriah。Kymriah可用于治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治，或出现二次及以上复发的25岁以下患者。

淋巴瘤发病高峰期

20岁左右以及60岁以后，典型症状包括发热、体重减轻、盗汗、淋巴肿大等。淋巴瘤之所以容易误诊，是因为它的非典型症状五花八门——单纯发烧、骨头疼、肺部包块、脾大等，“由于淋巴瘤是淋巴组织的肿瘤，全身除了头发和指甲，其余任何器官都可能产生淋巴瘤。
这是美国境内，FDA批准的首款基因疗法，也是人类历史上批准的首款CAR-T疗法！这已审批正式掀开了CAR-T疗法的新篇章，也标志了我们将“迎来治疗癌症和其他危及生命的重病的新方式”。

本次审批通过了诺华公司的嵌合抗原受体T细胞治疗药物（CAR-T疗法），药物商品名为Kymriah（tisagenlecleucel 曾用名为CTL019）。

在2012年，宾夕法尼亚大学和诺华公司一起加入了关于Kymriah和其他CAR-T疗法深入研究、研发及商业化的全球合作。Kymriah成为受FDA获批的第一个基于基因导入治疗的药物。

Kymriah的研究、研发和临床试验，是与诺华公司合作，在宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院和费城儿童医院进行，该医院为这项新药的使用，制定的个体化细胞治疗方案，也在FDA一起获批。来自夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院和费城儿童医院的研究者们为此次获批欢呼雀跃。

他们认为，新的治疗方法将成为肿瘤患者自身免疫细胞治疗的重要里程碑，必将为正在与侵袭性血液肿瘤抗争的年轻患者带来巨大改变。

美国儿童肿瘤学会主席，费城儿童医院儿童肿瘤研究中心主任Stephen Hunger说道：”我们用尽治疗方案，而患儿对这些传统肿瘤治疗方法没有治疗效果时，我们都和患儿家属曾经悲观失望。如今，个体化细胞治疗给了我们一次新机会。”

CAR-T疗法是通过收集患者自身免疫T细胞，将其进行修饰和重组，使其具有消灭患者体内白血病细胞的能力。然后回输给患者，这些“猎手”细胞可以在体内进行繁殖和攻击。试验表明每一个患者改造后的单个细胞可以成为一支超过10万新细胞的治疗部队，并在体内存活数年。

CAR-T疗法在难治性白血病中有着很高的治疗缓解率，在早期临床试验中，超过90%的患者在接受CART疗法一个月后达到了完全缓解。

在所有的试验中，很多患者都发生了一种叫作细胞因子释放综合征的药物副作用（包括3,4级副反应）。这种药物副作用包括了不同程度的流感症状，高热、恶心、肌肉疼痛、低血压和暂时性神经症状，如谵妄。最严重的副作用是重度的呼吸困难，需给予重症医学级别的监护。18%的患者发生了3或4级的神经系统副反应。

对于出现上述副作用的患者，可以给予免疫抑制药物妥珠单抗或短程激素治疗来控制症状。宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院和费城儿童医院，在药物的使用中制定了有效的个体化细胞治疗方案，应对一切的不良反应，保证了药品顺利发挥作用，更保证了患者的安全。

对于使用CAR-T疗法治疗成人患者的试验正在宾大的阿博拉姆逊癌症中心进行，如治疗慢性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤的成人患者的临床试验。宾大和诺华公司正在研发下一代CAR治疗，用于治疗多发性骨髓瘤和实体瘤。

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