据大通福克斯美国会诊中心（CMAA）了解：近期，Ultragenyx Pharmaceutical宣布美国FDA批准其新药Crysvita（burosumab），成为首个获批治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症（XLH）的药物。最新相关资讯信息，大通福克斯美国会诊中心（CMAA）将持续为您报道。
XLH是一种罕见的遗传性软骨病，会造成血液中磷含量低，导致儿童和青少年的骨骼生长和发育受损，并使其一生都有骨矿化的问题。
XLH是一种严重的罕见遗传病，影响了美国约3000名儿童和12000名成年人。大多数XLH患儿会经历腿部弯曲、身材矮小、骨痛和严重的牙痛。有些XLH患者还会出现持续不适或并发症，如关节疼痛、活动能力受损、牙脓肿和听力下降。他们急需有效的治疗来缓解疾病，提高生活质量。
Crysvita是阻断成纤维细胞生长因子23（FGF23）的一种抗体，FGF23是一种可导致磷酸盐随尿液排出并抑制肾脏活性维生素D产生的激素。Crysvita旨在结合XLH患者过量的FGF23，使其磷水平正常化，从而改善骨矿化，以及儿童的软骨病和成人的骨折。Crysvita曾获得FDA颁发的突破性疗法认定以及孤儿药资格。
此次Crysvita获批是基于4项临床试验中的安全性和疗效数据。在一项安慰剂对照临床试验中，94％的每月接受一次Crysvita的成年人能达到正常的磷水平，而安慰剂组患者只有8％能达到这一水平。
在儿童中，每两周接受一次Crysvita的患者中有94％到100％能达到正常的磷水平。在儿童和成人中，接受Crysvita疗法的患者的X光（与XLH相关）结果有所改善。把这些结果与自然历史队列相比较，也为Crysvita的有效性提供了支持。
使用Crysvita的成人最常见的不良反应是背痛、头痛、不宁腿综合征、维生素D减少、头晕和便秘。儿童最常见的不良反应是头痛、注射部位反应、呕吐、维生素D减少和发热。
▲Crysvita作用机制（KRN23）
“XLH与其它形式的软骨病有所不同，因为维生素D治疗无效，”FDA药物评估和研究中心药物评估III办公室主任Julie Beitz博士说：“这是首个获得FDA批准用于治疗XLH的药物，这对那些罹患这种严重疾病的人来说是一个真正的突破。”
“患者现在已经有获批的突破性疗法，可以帮助纠正潜在的疾病，改变XLH的治疗方法，并减少患有该疾病的儿童和成人的相关骨病，”Ultragenyx首席执行官兼总裁Emil D. Kakkis博士说： “这一里程碑代表了Ultragenyx在不到六个月的时间内第二次获得批准的治疗方案，它验证了我们将优秀科学迅速转化为针对罕见病的有效疗法的战略。这项批准离不开参加的患者、家属和临床医生，我要感谢他们的承诺和奉献精神。”
“Crysvita的批准对X连锁性低磷血症患者来说确实是一个分水岭，因为它是第一种旨在纠正肾磷酸盐消耗的治疗方法，”耶鲁大学医学院儿科内分泌学教授兼X连锁低磷血症中心主任Tom Carpenter博士说：“通过针对这种机制，Crysvita可以带来磷酸盐代谢的持续改善，同时修复了骨骼，即便曾使用传统方法进行过治疗。最重要的是，Crysvita的给药方案比目前可用的治疗方法少得多，应该很容易被家庭接受。我期望它能彻底改变XLH患者的治疗方法。”
我们期待这一新药的获批能为饱受疾病折磨的XLH患者和家庭带来希望。
参考资料
[1] FDA approves first therapy for rare inherited form of rickets, x-linked hypophosphatemia[2] Ultragenyx and Kyowa Kirin Announce FDA Approval of Crysvita® (burosumab-twza) for the Treatment of Children and Adults with X–Linked Hypophosphatemia (XLH)
[3] 转自药明康德
大通福克斯美国会诊中心（CMAA）是一家专注于为中国患者提供美国高端精准医疗咨询和服务的专业机构。自成立至今，已经为许许多多的中国患者提供了这样的服务，不仅让他们体会到了高端的，专业的服务，而且接受了精准的，个体化的治疗。最重要的是，通过中心提供的服务，很多病人获得了满意的，甚至是超越他们期望的治疗效果。
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