▌ 导语:
据大通福克斯美国会诊中心(CMAA)了解:近期,罗氏(Roche)宣布美国FDA批准Hemlibra(emicizumab-kxwh)作为常规预防、防止或减少具有因子VIII抑制剂的A型血友病成人和儿童患者的出血事件。在两项针对这类患者的关键临床试验中,Hemlibra可显著减少成人和儿童患者的出血。相关最新的资讯信息,大通福克斯美国会诊中心(CMAA)将持续为您报道!
A型血友病是一种严重的遗传病,患者的血液不能正常凝固,导致不受控的自发性出血。A型血友病影响全球大约32万人,其中50-60%的人具有该病的严重形式。A型血友病患者缺乏一种叫做因子VIII的凝血蛋白。
在健康人中,当发生出血时,因子VIII会将因子IXa和因子X聚集在一起,这是凝血的关键步骤,可以帮助止血。根据病症的严重程度,A型血友病患者可能会经常出血,特别是在关节或肌肉中,引起疼痛、慢性肿胀、畸形、行动不便和长期关节损伤等严重健康问题。
A型血友病的一个严重并发症是患者会发展出针对因子VIII替代治疗的抑制剂,它是由机体免疫系统发展而来的抗体,能够结合并阻断替代因子VIII,使它不能达到足以控制出血的水平。大多数A型血友病患者发展出因子VIII抑制剂后,会间歇性或预防性输注旁路制剂(BPA)疗法来控制出血。这一患者群体还有巨大的医疗需求未被满足。
Hemlibra的效果在临床试验中得到了证实。在3期HAVEN 1研究中,与没有接受预防治疗的患者相比,接受Hemlibra预防治疗的12岁以上A型血友病患者的出血率降低87%(95%CI: 72.3, 94.3, p <0.0001)。在同类首个患者内分析中,与非介入性研究(NIS)中接受BPA 预防治疗的患者相比,接受Hemlibra预防治疗的患者的出血率降低79%(95%CI: 51.4, 91.1, P = 0.0003)。
HAVEN 2研究的中期结果显示,87%接受Hemlibra预防治疗的发展出因子VIII抑制剂的12岁以下A型血友病儿童患者未出现出血(95%CI: 66.4, 97.2)。在13名参加过NIS的儿童患者的患者内分析中,Hemlibra预防治疗与BPA治疗相比降低出血率99%。使用Hemlibra治疗最常见的不良事件(AEs)是注射部位反应、头痛和关节痛。
我们祝贺罗氏这一重磅血友病新药的获批!也期待它能尽快为需要的患者和家庭带来疾病控制,缓解治疗负担。
[2] FDA approves Roche’s Hemlibra (emicizumab-kxwh) for haemophilia A with inhibitors
[3] 转自药明康德
大通福克斯美国会诊中心(CMAA)是一家专注于为中国患者提供美国高端精准医疗咨询和服务的专业机构。自成立至今,已经为许许多多的中国患者提供了这样的服务,不仅让他们体会到了高端的,专业的服务,而且接受了精准的,个体化的治疗。最重要的是,通过中心提供的服务,很多病人获得了满意的,甚至是超越他们期望的治疗效果。
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