MS是一种发生在中枢神经系统的自身免疫疾病,它导致的炎症和组织损伤,会破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能。MS主要发病年龄在20至40岁,是仅次于创伤的中青年人致残原因。
MS在美国影响着大约40万人。在成人中有三种类型的MS:复发缓解型(RRMS),继发进展型(SPMS)和原发进展型(PPMS)。
在少儿中,高达98%的MS病例都是RRMS。MS的进展导致身体和认知功能(例如记忆)的损失加剧。这对MS患者的生活有很大的负面影响。据估计,MS患者中有3-5%是少儿,但并无专门针对这个群体的缓解疗法可用,因此,这个群体尚存在很大的医疗需求。
Gilenya是首个被批准用于治疗复发性MS的口服药(每日一次)。它作为一线的疾病缓解疗法(DMT),有助于减缓由RRMS引起的身体问题,并减少MS发作(复发)的频率,而且因为是口服药,还能让患者免于注射之苦。
Gilenya在MS患者中发挥作用的机制尚待完全阐明,但可能涉及到降低淋巴细胞向中枢神经系统迁移的效果。已经有多例证据表明,T细胞在介导和调节MS病理过程中起着核心作用。
目前认为,Gilenya可能通过与T细胞结合,让其驻留在淋巴结中,从而减少进入中枢神经系统的免疫细胞,降低MS发作次数和对身体机能影响的程度。
这次让Gilenya获得突破性疗法认定的是来自于3期临床研究PARADIGMS的数据,该研究评估了在患有复发性MS的少儿(10岁或以上)中,采用Gilenya或干扰素β-1a(interferon beta-1a)的安全性和有效性。
PARADIGMS是第一个专门为患有复发性MS的少儿患者设计的随机对照临床试验,它是一项双盲、随机、多中心的研究,时间长达2年,随后进行为期5年的开放性标签延长期实验。
该研究纳入了215名MS患儿,他们的年龄在10-17岁之间,扩展残疾状态量表(EDSS)评分为0-5.5 。患者随机接受每日一次口服Gilenya(0.5 mg或0.25 mg,取决于患者的体重)或每周一次肌肉注射干扰素β-1a。研究的主要终点是两年内复发的频率(年复发率)。
“我们为这个审批途中的里程碑感到自豪,这是我们致力于推进针对年轻MS患者治疗方案的承诺的一部分,” Novartis Pharmaceuticals Corporation的总裁Fabrice Chouraqui博士表示:“诺华公司期待着与FDA合作,尽快将这个用于复发性MS成年患者的治疗方案带到这个年轻的患者群体。”
[3]转自药明康德
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