▌ 导语
据大通福克斯美国会诊中心（CMAA）了解：近日，BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec突破性疗法认定。相关最新的资讯信息，大通福克斯美国会诊中心（CMAA）将持续为您报道！
A型血友病也叫做因子VIII(FVIII)缺乏症或经典血友病，是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传病。因为A型血友病是一种X染色体连锁障碍，所以它主要影响男性，每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患者。
这些患者不能有效地凝血，很可能会因为轻微的伤口而失血过多，危及生命。有43%的A型血友病患者属于比较严重的类型，他们常常自发流血，并流入肌肉或关节。对于这些患者的标准治疗方法是每周三次输注因子VIII的预防性治疗。但即便这样，仍有许多患者会出现轻微出血或自发出血事件，导致进行性关节损伤。
aloctocogene roxaparvovec是一种使用AAV因子VIII载体的基因治疗产品。在动物模型中，它能将因子VIII的浓度恢复到与正常人类相当的水平。本月初，FDA完成了对该化合物的新药研究申请(IND)的审查，并为它亮了绿灯。此外，欧洲药品管理局(EMA)也为其颁发了PRIME认定。
大通福克斯美国会诊中心（CMAA）是一家专注于为中国患者提供美国高端精准医疗咨询和服务的专业机构。自成立至今，已经为许许多多的中国患者提供了这样的服务，不仅让他们体会到了高端的，专业的服务，而且接受了精准的，个体化的治疗。最重要的是，通过中心提供的服务，很多病人获得了满意的，甚至是超越他们期望的治疗效果。
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