▌ 导语

据大通福克斯美国会诊中心（CMAA）了解：费城儿童医院加入一项治疗儿童先天性失明的药物研究实验。该药物名叫LUXTURNA(又称voretigene neparvovec-rzyl)，是火花治疗公司研发的一种治疗罕见的先天性视网膜失明药物，已被FDA批准。最新相关资讯信息，大通福克斯美国会诊中心（CMAA）将持续为您报道。

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LUXTURNA能够通过患者的双等位基因RPE65突变来治疗视网膜营养萎缩症。

火花治疗公司是费城儿童医院于2013年建立的一个生物技术公司，致力于促进基因疗法在市场的推广。火花治疗公司的宗旨是建立在费城儿童医院细胞分子治疗Raymond G. Perelman中心十年的研究基础之上的。

费城儿童医院生物医学和卫生信息中心主席、首席科学执行官Bryan Wolf, MD, PhD教授表示：“FDA批准的LUXTURNA是一项突破性的研究，为儿童先天性失明带来了希望。

纵观医学发展的十年，费城儿童医院细胞分子治疗中心进行的各项研究为基因疗法革命性的出现奠定了基础。如今，LUXTURNA的批准使用使我们万分激动，我们希望火花治疗公司以后开展更多的长期开创性治疗项目，帮助更多的患者和家庭。”

从2004年开始，费城儿童医院的研究人员在Katherine A. High, MD医生的带领下开展了该基因疗法的研究。预计，这项基因疗法将由美国顶尖的视网膜外科专家接受过火花治疗公司的外科培训后执行。

英文链接
http://www.chop.edu/news/childrens-hospital-philadelphia-celebrates-fda-approval-gene-therapy-inherited-blindness

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